NUEVO TRATAMIENTO PARA LOS PACIENTES CON PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE

La porfiria aguda intermitente es una enfermedad hereditaria de la biosíntesis hepática del grupo heme. Se ha publicado recientemente en la prestigiosa revista New England Journal of Medicine un esperanzador ensayo clínico en fase I para su tratamiento. El nuevo fármaco, givorisan, interfiere con el RNA y evita las síntesis de los productos metabólicos intermedios neurotóxicos que dan como resultado los ataques recurrentes de dolor abdominal. Las inyecciones mensuales de givosiran redujeron de forma relevante el número de crisis frente a placebo.
N Engl J Med 2019; 380:549-558